Νέες μελέτες

Στις 22-25 Φεβρουαρίου 2019 έγινε στο Σαν Φραντσίσκο των Ηνωμένων Πολιτειών το Αμερικανικό Συνέδριο Αλλεργιολογίας και Κλινικής Ανοσολογίας.
Στο συνέδριο αυτό παρουσιάστηκαν πολλές νέες μελέτες σχετικά με το Κληρονομικό Αγγειοοίδημα (ΚΑΟ).
Μερικές από αυτές σταχυολογούνται παρακάτω:

• Σε διάφορες χώρες του κόσμου δημιουργούνται βάσεις δεδομένων ασθενών με ΚΑΟ, οπότε υπάρχει πλέον μια εικόνα για το νόσημα σε παγκόσμια κλίμακα.
• Μέσα από τη διαφορετικότητα των χωρών αναδεικνύονται πολλά κοινά σημεία.
• Παντού το ΚΑΟ επηρεάζει σημαντικά την ποιότητα ζωής και σχεδόν παντού υπάρχει σημαντική καθυστέρηση στη διάγνωση και στην αντιμετώπιση.
• Οι Καναδοί ασθενείς φαίνεται να έχουν πολύ καλή γνώση της πάθησης. Χρησιμοποιούν τις νεότερες θεραπείες σε μεγάλο βαθμό και πολύ λίγοι παίρνουν ανδρογόνα (danatrol) ή τρανεξαμικό (Transamine).
• Ανακοινώθηκαν εργασίες που επιβεβαιώνουν ότι η χρήση αντισυλληπτικών χαπιών με οιστρογόνα προκαλούν κρίσεις. Υπήρχε μια ανακοίνωση περίπτωσης με επεισόδιο μετά από χρήση ηρωίνης.
• Δύο διαφορετικές ανακοινώσεις έδειξαν ότι οι ασθενείς με ΚΑΟ λόγω του φόβου επεισοδίων στον οδοντίατρο παραμελούν σημαντικά τη στοματική υγιεινή με αποτέλεσμα να δημιουργούνται πολλά προβλήματα στα δόντια.

Στον τομέα της διάγνωσης υπήρχαν αρκετές μελέτες.

Γονιδιακός έλεγχος εφαρμόζεται στις πιο προηγμένες χώρες και βρίσκονται συνεχώς νέες μεταλλάξεις.
Μια απλή μέτρηση του C4 φαίνεται ότι αντανακλά τη λειτουργία του C1inh και είναι σημαντική ακόμα και μετά την αρχική διάγνωση.
Αναπτύσσονται επίσης νέες εργαστηριακές μέθοδοι που βασίζονται στη διάσπαση του HMWK και ίσως θα μπορούν με μια εξέταση αίματος να προβλέψουν αν κάποιος θα πάθει επεισόδιο. Πολλές επίσης ανακοινώσεις υπήρχαν για τη μορφή του κληρονομικού αγγειοοιδήματος με φυσιολογικό C1inh.

Πολλές ήταν εργασίες σχετικά με τις νεότερες θεραπείες.
Υπήρξε μελέτη που επιβεβαιώνει την ασφάλεια της ικατιμπάντης (firazyr) σε παιδιά.
Ο υποδόριος παράγοντας (σαν το Berinert) HAΕGARDA χρησιμοποιείται ήδη στην Αμερική και έχει δείξει εξαιρετικά αποτελέσματα με σημαντική ασφάλεια ακόμα και σε μακροχρόνια χορήγηση (δίνεται κάθε 4-5 μέρες).
Ο ανασυνδυασμένος ενδοφλέβιος παράγοντας (Ruconest) φαίνεται ότι είναι πολύ αποτελεσματικός κι ασφαλής (εκτός από τις οξείες κρίσεις) και για μακροχρόνια προφύλαξη. Το φάρμακο αυτό έχει πάρει έγκριση και κυκλοφορεί τόσο στην Αμερική όσο και στην Ευρώπη.
Το μονοκλωνικό αντίσωμα lanadelumab (Takzhyro) δίνεται υποδόρια κάθε 15 μέρες ή κάθε μήνα, ελαττώνει σημαντικά τα επεισόδια και είναι αποτελεσματικό και ασφαλές σύμφωνα με μελέτες που παρουσιάστηκαν. Έχει πάρει έγκριση και στην Ευρώπη και στην Αμερική από ηλικία 12 ετών και πάνω. Υπήρχαν ανακοινώσεις που δείχνουν ότι δεν επηρεάζει αρνητικά άτομα με καρδιακά προβλήματα ή άτομα με υπέρταση.

Το BCX 7353 είναι ένα χάπι που σχεδιάστηκε να δίνεται μια φορά την ημέρα με σκοπό την πρόληψη επεισοδίων αλλά,  για πρώτη φορά, παρουσιάστηκαν αποτελέσματα που δείχνουν αποτελεσματικότητα και στις κρίσεις. Δεν έχει πάρει ακόμα έγκριση.

Το Kyd είναι χάπι σε πειραματικό ακόμα επίπεδο (φάση 1) αλλά δείχνει και αυτό ενθαρρυντικά αποτελέσματα